05
NurOwn
- Żviluppat minn: BrainStorm
- Indikazzjoni: sklerożi laterali ajotrofika
- Data PDUFA: 8 ta’ Diċembru 2023
NurOwn ta' BrainStorm Cell Therapeutics, it-triq twila tagħha kontra l-isklerożi laterali amjotrofika (ALS) mistennija tilħaq it-tmiem tat-triq kmieni f'Diċembru.
Il-kumpanija bijofarmaċewtika bbażata fl-Iżrael u New York kienet oriġinarjament se tissottometti applikazzjoni BLA sa mill-2021, iżda l-FDA qalet li l-prova tal-Fażi III tagħhom ma tatx l-evidenza sostanzjali meħtieġa biex tappoġġja BLA. Il-prova issa laħqet l-endpoint primarju tar-rispons tat-trattament tagħha, b'34.7 fil-mija tal-pazjenti li juru titjib fil-kura favorevoli ta 'punti 1.5 fix-xahar fuq l-Iskala ta' Klassifikazzjoni Funzjonali ALS (ALSFRS-R).
Jekk jiġi approvat, NurOwn se tkun it-tieni terapija ġdida għall-ALS fl-2023, wara l-approvazzjoni ta' April ta' Biogen u Ionis ta' Qalsody (għal SOD1-ALS).
06
Exa-cel U Lovo-cel
- Organizzazzjoni: CRISPR Therapeutics/Vertex u Bluebird bio
- Indikazzjoni: marda taċ-ċelluli Sickle (SCD)
- Dati PDUFA: 8 ta’ Diċembru, 2023 u 20 ta’ Diċembru, 2023
Pazjenti bil-marda taċ-ċelluli Sickle (SCD) huma mistennija li jkollhom żewġ għażliet ġodda ta 'trattament din is-sena.
L-FDA se tapprova l-exa-cel (exagamglogene autotemcel) ta' Vertex u CRISPR Therapeutics fit-8 ta' Diċembru (l-istess jum bħat-terapija ta' sklerożi laterali amjotrofika ta' BrainStorm NurOwn). Jekk jiġi approvat, exa-cel ikun l-ewwel prodott għall-editjar tal-ġeni CRISPR approvat mill-FDA għal kwalunkwe indikazzjoni. il-BLAs ta' exa-cel għal SCD u indikazzjonijiet ta' beta talassemija (TDT) dipendenti mit-trasfużjoni huma l-ewwel applikazzjonijiet terapewtiċi CRISPR li jiġu aċċettati mill-FDA. exa-cel għandu data PDUFA tat-30 ta' Marzu 2024 għal TDT.
Kemm SCD kif ukoll TDT huma kkawżati minn mutazzjonijiet fil-ġene beta-cadherin, li jipproduċi proteini kritiċi għall-funzjoni tal-emoglobina. Dawn il-mutazzjonijiet jikkawżaw emoglobina anormali, li twassal għall-anemija karatteristika taż-żewġ mardiet. exa-cel hija terapija awtologa għall-editjar tal-ġeni ex vivo li tuża s-sistema CRISPR-Cas9 biex teditja ċ-ċelloli staminali ematopojetiċi ta' pazjent sabiex tipproduċi livelli għoljin ta' emoglobina tal-fetu (emoglobina). exa-cel jista 'jipprevjeni jew inaqqas b'mod drammatiku l-ħtieġa għal trasfużjonijiet fi kriżijiet vaso-okklussivi (VOCs) TDT u SCD għal aktar minn 30 xahar.
Figura 7. Dijagramma skematika tal-mekkaniżmu ta 'azzjoni lovo-cel, sors: Dejta Yakudo
Il-Bluebird bio, li qed iħejji għat-tielet terapija tal-ġeni tagħhom għal marda rari, jaħraq wara l-CRISPR ta’ Vertex. Bħal exa-cel, lovo-cel (lovotibeglogene autotemcel) hija terapija tal-ġeni ta' darba li hija mfassla biex iżżid kopja ta' forma ġenetikament modifikata tal-ġene tal-proteina beta-bead ma' ċelloli staminali ematopojetiċi estratti minn pazjent. l-FDA hija stabbilita biex tieħu deċiżjoni dwar l-approvazzjoni ta 'lovo-cel fl-20 ta' Diċembru.
07
Capivasertib
- Organizzazzjoni: AstraZeneca
- Indikazzjoni: Kanċer tas-sider
- Data PDUFA: 31 ta’ Diċembru 2023
Fig. 8. Formula strutturali ta' Capivasertib, sors: Yakudo Data
Capivasertib huwa inibitur pan-AKT kinase ġdid, qawwi u selettiv b'attività simili kontra t-tliet iżoformi AKT1, AKT2 u AKT3. Il-prova tal-Fażi 3 tagħha tista' tipprovdi l-bażi għall-approvazzjoni regolatorja ta' capivasertib flimkien ma' fulvestrant bħala trattament fit-tieni stadju jew fl-aħħar stadju għal kanċer tas-sider metastatiku HR-pożittiv/HER2-negattiv u flimkien ma' paclitaxel bħala l-ewwel stadju. trattament tal-linja għal kanċer tas-sider lokalment avvanzat jew metastatiku triplu negattiv. Huwa mbassar li capivasertib għandu l-potenzjal li jolqot ħafna.
08
Mirikizumab
- Żviluppatur: Eli Lilly
- Indikazzjoni: Kolite ulċerattiva u marda ta' Crohn
Mirikizumab huwa antikorp monoklonali li jista' jsir l-ewwel trattament tal-klassi għall-kolite ulċerattiva (UC), kif ukoll terapija ta' klassi III għall-marda ta' Crohn. Bħala parti minn firxa ta’ terapiji emerġenti b’mekkaniżmi ġodda ta’ azzjoni, se tgħin biex tingħata spinta lis-sehem dejjem jikber tas-suq ta’ dawn it-terapiji. Għalkemm l-applikazzjoni BLA ta' Lilly għal mirikizumab irċeviet Ittra ta' Rispons Sħiħ (CRL) mill-FDA f'April ta' din is-sena minħabba kwistjonijiet ta' manifattura, in-numri kliniċi tagħha mhumiex inkwistjoni, u huwa stmat li mirikizumab se jiġi approvat minn Lilly fis-sena għal kolite ulċerattiva u huwa mistenni li jiġi approvat sal-2025 għat-trattament tal-marda ta 'Crohn, wara li jsiru aġġustamenti.
Referenza:
1. McKenzie, H. 9 Deċiżjonijiet tal-FDA Antiċipati ħafna fit-Tieni Nofs tal-2023. Biospace. 29. 06. 2023.