Skont id-data fil-mira mistennija tal-PDUFA, huwa mistenni li f'Settembru, l-FDA tal-Istati Uniti tieħu deċiżjoni regolatorja dwar l-approvazzjoni ta '6 mediċini jew vaċċini innovattivi. Dan l-artikolu se jintroduċi dawn it-terapiji jew vaċċini
Isem tad-droga: Nedosiran
Indikazzjonijiet: iperossalurja primarja (PH)
Isem tal-Kumpanija: Dicerna Pharmaceuticals, sussidjarja ta' Nova Nordisk
L-iperossalurija primarja (PH) hija disturb ġenetiku ultra-rari, li jhedded il-ħajja maqsum fi tliet sottotipi magħrufa, PH1, PH2, u PH3, ibbażati fuq mutazzjonijiet ġenetiċi. Dawn il-mutazzjonijiet ġenetiċi jikkawżaw nuqqasijiet fl-enzimi metaboliċi li jwasslu għal produzzjoni żejda ta 'oxalate. Akkumulazzjoni eċċessiva ta 'oxalate tista' tikkawża ġebel fil-kliewi rikorrenti, nefrokalċinożi, u mard kroniku tal-kliewi li jista 'javvanza għal mard renali fl-aħħar stadju li jeħtieġ dijaliżi.
Nedosiran huwa terapija RNAi li tinibixxi l-espressjoni tal-lactate dehydrogenase tal-fwied (LDH), enzima metabolika ewlenija li twassal għal produzzjoni żejda ta 'oxalate, billi torbot mal-mRNA li jesprimi l-proteina.
Fi prova klinika ta' Fażi 2, in-nedosiran laħaq l-endpoint primarju tiegħu, li wera tnaqqis statistikament sinifikanti fl-eskrezzjoni ta' ossalat fl-awrina meta mqabbel mal-plaċebo f'pazjenti bis-sottotip PH1 (p<0.0001). The trial also met its key secondary endpoint, the proportion of patients in the nedosiran arm who achieved and maintained normal, or near-normal oxalate excretion (Uox), compared to placebo at two or more consecutive follow-up visits after Day 90 Significantly higher (50% vs 0%, p=0.0025). Among patients treated with nedosiran, 73% achieved normalization or near normalization at least once during the trial period.
Isem tad-droga: Motixafortide
Indikazzjoni: Mobilizzazzjoni taċ-ċelloli staminali (SCM) għal trapjant awtologu f'pazjenti b'majeloma multipla (MM)
Isem tal-Kumpanija: BioLineRx
Il-majeloma multipla hija t-tieni l-aktar tumuri ematoloġiċi komuni, u t-trapjant awtologu taċ-ċelloli staminali huwa parti mill-modalità ta 'trattament standard, li jtawwal is-sopravivenza għal pazjenti b'dan il-kanċer. Minkejja t-trattamenti disponibbli, ħafna pazjenti għadhom ma jistgħux jiġbru għadd suffiċjenti ta’ ċelloli staminali tad-demm għat-trapjant.
Motixafortide huwa inibitur innovattiv ta' CXCR4. Riżultati ewlenin mill-prova tal-Fażi 3 GENESIS wrew li l-mediċina laħqet l-endpoints primarji u sekondarji kollha, li tappoġġja ż-żieda ta 'motixafortide ma' G-CSF bħala standard ġdid potenzjali ta 'kura għall-promozzjoni ta' SCM fil-ħin tat-trapjant f'pazjenti b'majeloma multipla. Fil-prova, iż-żieda ta' motixafortide ma' G-CSF ippermettiet li ħafna mill-pazjenti jiksbu l-għan li jiġbru Ikbar minn jew ugwali għal 6 miljun ċellula staminali ematopojetiċi f'doża waħda. Il-mediċina flimkien ma 'G-CSF ġeneralment wriet profil ta' tollerabilità u sigurtà tajba.
Isem tad-droga: Zilucoplan
Indikazzjonijiet: myasthenia gravis ġeneralizzata (gMG)
Isem tal-Kumpanija: UCB
gMG hija marda awtoimmuni kronika rari. L-antikorpi patoġeniċi tal-immunoglobulina G (IgG) tal-pazjent stess ifixklu t-trażmissjoni sinaptika bejn in-nervituri u l-muskoli, u jikkawżaw dgħjufija tal-muskoli debilitanti u potenzjalment ta 'theddida għall-ħajja.
Zilucoplan jingħaqad ma' C5, komponent tal-mogħdija ta' attivazzjoni tal-kompliment terminali, b'affinità u speċifiċità għolja, li ma tħallix li C5 jinqasam minn C5 convertase f'komponenti komplementari C5a u C5b, u b'hekk jipprevjeni l-assemblaġġ downstream tal-kumpless tal-attakk tal-membrana (MAC) u attiv. Barra minn hekk, zilucoplan jeħel mad-dominju C5 li jikkorrispondi għal C5b, u b'hekk jimblokka l-irbit ta 'C5b biex jikkumplimenta l-komponent C6. Zilucoplan jipprevjeni t-tfixkil tiegħu tal-konduzzjoni tal-kanal tal-joni u s-sinjalar newromuskolari billi jinibixxi l-mekkaniżmu doppju ta 'azzjoni tiegħu tal-attivazzjoni tal-passaġġ tal-kompliment terminali u l-assemblaġġ downstream tal-MAC.
Total ta' 174 pazjent ġew irreġistrati fil-prova pivotali RAISE tal-fażi 3 u ġew randomised 1:1 biex jirċievu jew zilucoplan jew plaċebo taħt il-ġilda kuljum għal 12-il ġimgħa. Il-prova laħqet l-endpoint primarju tagħha fejn it-trattament b'zilucoplan ipproduċiet titjib klinikament sinifikanti u statistikament sinifikanti f'riżultat ewlieni speċifiku għall-gMG - myasthenia gravis ikkoreġuta bil-plaċebo-kuljum f'pazjenti fil-fergħa ta' zilucoplan f'ġimgħa 12 Il-punteġġ totali tal-Iskala tal-Attivitajiet tal-Ħajja (MG-ADL) tjiebu b’medja ta’ 2.09 punti (p<0.001). In addition, zilucoplan was safe and well tolerated, and the incidence of treatment-emergent adverse reactions after treatment was similar in the two groups—76.7% for zilucoplan and 70.5% for placebo.
Isem tad-droga: Momelotinib
Indikazzjonijiet: Myelofibrosis
Isem tal-Kumpanija: GSK
Momelotinib għandu mekkaniżmu uniku ta’ azzjoni li jinibixxi tliet mogħdijiet ta’ sinjalar ewlenin: riċettur ta’ activin A tip I (ACVR1), JAK1 u JAK2. Il-majelofibrożi hija tumuri malinn ematoloġiku rari ikkawżat minn sinjalar JAK-STAT anormali, ikkaratterizzat minn sintomi li jinkludu splenomegalija, anemija progressiva, u sintomi sistemiċi oħra.
Fi prova klinika pivotali ta' Fażi 3 f'pazjenti b'majelofibrożi, momelotinib laħaq l-endpoints primarji u sekondarji ewlenin kollha. Fl-24 ġimgħa ta' kura, 25% tal-pazjenti fil-grupp ta' momelotinib kisbu titjib totali tas-sintomi (TSS) ta' aktar minn 50% mil-linja bażi, meta mqabbla ma' 9% fil-grupp ta' kontroll. Il-proporzjon ta' pazjenti li ma kinux dipendenti fuq trasfużjoni tad-demm fl-24 ġimgħa: 31% fil-grupp ta' momelotinib u 20% fil-grupp ta' kontroll; il-proporzjon ta 'pazjenti bi tnaqqis fil-volum tal-milsa ta' aktar minn 35%: 23% fil-grupp momelotinib u 3% fil-grupp ta 'kontroll. Dan juri li momelotinib għandu titjib statistikament sinifikanti fuq il-fergħa tal-kontroll fis-serħan tas-sintomi, ir-rispons tal-milsa, u l-kontroll tal-anemija, u li dan it-titjib għandu valur kliniku.
Sierra Oncology issottomettiet applikazzjoni ġdida għall-mediċina (NDA) għal momelotinib lill-FDA tal-Istati Uniti f'Ġunju tas-sena l-oħra għat-trattament tal-majelofibrożi. F'Lulju tas-sena li għaddiet, GSK ħabbret it-tlestija tal-akkwist ta 'Sierra Onkoloġija. Ikseb id-drittijiet ta 'żvilupp ta' din it-terapija investigattiva.
Isem tad-droga: Sospironju bromur
Indikazzjonijiet: iperidrożi axillari primarja
Isem tal-Kumpanija: Farmaċewtiċi Botanix
Soppironium bromide huwa mediċina antikolinerġika/antimuskarinika li timblokka s-sinjalar tal-għaraq billi torbot mar-riċetturi, u b'hekk jinibixxi l-għaraq glandulari. It-terapija hija mfassla biex twassal il-bromur ta 'Soppironju f'formulazzjoni ta' ġel fuq id-driegħ bl-użu ta 'applikatur proprjetarju, li jippermetti lill-pazjenti jevitaw kuntatt dirett mal-mediċina fuq idejhom. Fil-prova tal-fażi 3, madwar 85% tal-pazjenti wrew titjib klinikament sinifikanti wara li użaw 15% tal-ġell tal-Bromur ta' Soppironju.
Ir-riżultati pożittivi ta 'żewġ provi kliniċi ta' fażi 3 ta 'Sofpironium bromide imħabbra tard fl-2021 urew li l-mediċina laħqet l-endpoints primarji u sekondarji kollha. Total ta' aktar minn 700 pazjent ġew irreġistrati fiż-żewġ studji ta' Fażi 3, u madwar 300 pazjent ipparteċipaw fi studju dwar is-sigurtà tal-mediċina 48-ġimgħat. Ma seħħew l-ebda avvenimenti avversi serji relatati mat-trattament fi kwalunkwe studju, u l-avvenimenti avversi kienu temporanji u ta’ natura ħafifa għal moderata.
Isem tad-droga: Pombiliti (cipaglukosidase alfa)
Indikazzjonijiet: Il-marda ta' Pompe
Isem tal-Kumpanija: Amicus Therapeutics
Il-marda ta’ Pompe hija disturb tal-ħażna liżosomali li jintiret ikkawżat minn defiċjenza ta’ acid alpha-glucosidase (GAA). Livelli mnaqqsa jew assenti ta 'GAA jwasslu għal akkumulazzjoni ta' glycogen fil-liżosomi fil-muskoli u tessuti oħra, li mbagħad iwassal għal sintomi relatati mal-marda ta 'Pompe bħal dgħjufija fil-muskoli u insuffiċjenza respiratorja, u anke mewt.
Pombiliti huwa aċidu rikombinanti uman uniku -glucosidase li l-istruttura kimika tiegħu ġiet ottimizzata biex ittejjeb l-assorbiment ċellulari tad-droga. F'Marzu ta 'din is-sena, il-Kummissjoni Ewropea approvat il-kummerċjalizzazzjoni ta' Pombiliti bħala terapija ta 'sostituzzjoni ta' enżimi (ERT) li taħdem fit-tul, flimkien ma 'miglustat, għat-trattament ta' pazjenti adulti bil-marda ta 'Pompe li tibda tard. Miglustat huwa stabilizzatur tal-enzimi orali ddisinjat biex itejjeb l-attività ta' Pombiliti. F'Awwissu ta 'din is-sena, ir-regolaturi Brittaniċi approvaw ukoll it-trattament.
L-approvazzjoni ta’ Pombiliti hija bbażata fuq dejta klinika mill-prova klinika pivotali ta’ Fażi 3 PROPEL, li wriet li l-kombinazzjoni kienet aktar effettiva mill-istandard ta’ kura alglucosidase alfa fit-trattament ta’ pazjenti bil-marda ta’ Pompe li bdiet tard (inklużi dawk li rċevew terapija ta’ sostituzzjoni ta’ enzimi iżda ma rċevietx kura). pazjenti bi bżonnijiet mhux sodisfatti) kisbu titjib klinikament sinifikanti.